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Qué es la terapia génica, la revolución genética de la medicina

Publicado por Ramón Contreras

Los avances de la ciencia permiten la medicina personalizada (Genoma humano y medicina personalizada) hasta el punto de crear fármacos útiles para contrarrestar enfermedades hereditarias que se creían incurables hasta ahora. En general, las enfermedades genéticas tienen muy mal pronóstico. La carencia de una proteína adecuada, ya sea por el mal funcionamiento de un gen o su ausencia, suelen repercutir muy negativamente en las personas. La terapia génica aborda el problema desde el mismo inicio. La idea es proporcionar una copia funcional del gen al paciente con el gen defectuoso.

Durante mucho tiempo, la investigación ha empleado la ingeniería genética para el estudio de los genes. Se han introducido genes dentro de otros seres vivos para ver su expresión y su actividad. Posteriormente, hemos conseguido poner dentro del genoma de un ser vivo genes ajenos a ella, ya sea de otra especie o de otra cepa de la misma especie. Gracias a ello hemos mejorado muchas especies vegetales y animales para obtener mejores rendimientos, a las que en la actualidad llamamos transgénicas.

La anemia falciforme o la hemofilia han sido tratados con éxito gracias a la terapia génica

Aunque con evidentes recelos éticos, la modificación genética de humanos podría ayudar potencialmente a millones de personas. La idea tras la terapia génica se acerca mucho a la eugenesia. Sin embargo, la línea entre ayudar a un paciente con un problema y mejorar a la especie humana de forma artificial siguiendo los criterios subjetivos parece bastante clara.

Debido a la potencialidad de las técnicas de terapia génica, cada avance debe ser analizado con mucho cuidado. Aunque una terapia haya funcionado con una enfermedad concreta, no quiere decir que otra terapia para otra enfermedad funcionará. Este tipo de intervención ha sido especialmente efectiva para tratar problemas del sistema inmune, las inmunodeficiencias primarias, hemofilia o anemia falciforme. En el tratamiento del cáncer también han mostrado resultados prometedores en la fase experimenta. Pero como ya hemos dicho, cada cáncer debe estudiarse por separado para poder aplicar la terapia adecuada, esto hace que sean caras y lentas y que su garantía de actuación sea incierta. Por eso estudiar todo tipo de cáncer, su desarrollo o los cambios genéticos que los causan, es tan importante para mejorar las posibilidades de conseguir una buena terapia contra ellos.

La terapia génica puede realizarse bien alterando el ADN o bien mediante ARN. Si modificamos el ADN conseguiremos cambios permanentes en la persona. Pero este tipo de cambios son más complicados, puesto que tendrían que hacerse en todas las células implicadas en un proceso. Por otro lado, el uso de ARN, que simplemente será traducido a proteínas por el cuerpo, alivia los síntomas, pero no corrige el problema del cuerpo en el caso de enfermedades hereditarias.

Para la introducción del material genético (uno o más genes de interés) dentro de las células diana se emplean vectores. Compuestos con estrategias para atravesar la membrana celular humana que hemos estudiado en la naturaleza, como son las cápsulas virales o los liposomas. Las células pueden tratarse dentro (cuando atacamos un cáncer con genes que le inducirán la muerte celular) o fuera del cuerpo (y luego introducirse cuando estemos seguros de que la terapia ha funcionado, como por ejemplo en la hemofilia).